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Berzosertibe是一种一级ATR抑制剂M6620(VX-970)，可以阻断被称为ATR的关键DNA修复蛋白，该蛋白正在作为单一药物进行临床评估，或在早期临床试验中与化疗联合使用。
靶向癌症修复其DNA的能力是癌症研究的一个根本的重要途径。近年来，在与这种疾病的斗争中，这一领域取得了一些最重要的进展。将对抑制ATR的药物进行评估，以增强癌症脱氧核糖核酸的化疗等治疗效果，扩大治疗选择，并克服对其他靶向治疗的耐药性。
目前该药正在临床试验中开发，希望能开发成一种新的针对患者的靶向治疗药物，帮助克服对其他尖端药物(如靶向DNA修复的PARP抑制剂)的耐药性。正在考虑参加临床试验的晚期癌症患者应考虑研究ATR抑制剂和其他正在开发的新药。
Ayvakit首个用于治疗罕见基因改变的GIST
由特定基因改变引起的胃肠道间质瘤(GIST)患者有一种新的靶向药物可供选择。
肿瘤最常见于胃肠道间质瘤患者的胃和小肠，但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。有些人可以单独进行GIST手术。但是，如果肿瘤不能通过手术完全切除或扩散到身体其他部位(转移)，靶向治疗是标准的治疗方法。
1月9日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准Avastin用于部分GIST成人，肿瘤的PDGFRA基因第18外显子部分发生改变。这些变化中最常见的叫做D842V突变。该批准仅适用于不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位的肿瘤。
虽然他们的肿瘤通常会在几年内对这种药物产生耐药性，但大多数胃肠道间质瘤患者可以用一种叫做格列卫的靶向药物进行一段时间的有效治疗。在伊马替尼治疗期间疾病进展的GIST患者仍可受益于类似药物，包括舒尼替尼。
在导致Ayvakit获得批准的小规模临床试验中，具有这种突变的参与者84%的肿瘤减少或完全消失。另有12%的肿瘤停止生长。
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