罗红霉素(Nplateromiplostim)治疗原发性免疫性血小板减少症的疗效如何?

2018年12月14日,FDA批准罗米司亭(NPLATE,Amgen Inc) 针对1岁及以上的儿童患者,治疗免疫血小板减少症(ITP)至少6个月,对皮质类固醇,免疫球蛋白反应不足,或脾切除术。

  原发免疫性血小板减少症(ITP),以往称特发性血小板减少性紫癜,是一种罕见的,严重的获得性自身免疫性疾病。其特征在于血液中的血小板计数低(称为血小板减少症)和血小板生成受损,是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。在美国,儿童ITP的估计患病率为每10万名儿童每年5.3例。ITP患儿的治疗目标是达到并维持血小板计数,以降低出血风险。

  通过对患者血小板相关抗体的研究,目前公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板,造成患者血小板生成不足。临床表现血小板计数不同程度的减少、伴或不伴皮肤黏膜出血症状。ITP在各个年龄阶段均可发病,一般儿童多为急性型,成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同。

  而罗米司亭是血小板生成素(TPO)受体激动剂模仿人体的天然TPO,旨在提高患者的慢性免疫性血小板减少症(ITP)血小板计数。在美国和欧盟,罗米司亭被批准用于 针对1岁及以上的儿童患者,治疗免疫血小板减少症(ITP)至少6个月,对皮质类固醇,免疫球蛋白反应不足,或脾切除术。

  “患有ITP的儿童有严重出血事件和血小板计数低的自发性瘀伤的风险,这可能会让这些年轻患者及其父母感到担忧。目前,这些患者的治疗选择有限,特别是那些患有难治性疾病的患者“ 美国伊利诺伊州皮奥里亚市伊利诺伊大学医学院儿科和医学教授迈克尔D.塔兰蒂诺医学博士说道。 ”罗米司亭的批准为儿科ITP提供了新的希望社区,因为它为儿童提供了一种新的治疗方案,可以帮助维持安全的血小板计数。“

  罗米司亭的批准基于两项双盲安慰剂对照临床试验,一项为NCT01444417,一项为NCT00515203.罗米司亭组(71%)与安慰剂组(20%)相比,整体血小板反应率增加,p <0.05.此外,与安慰剂(10%)相比,罗米司亭(52%)患者的血小板反应更频繁,p <0.05.在两项安慰剂对照试验中,罗米司亭组中发生率> 25%的不良反应是挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。在成人ITP患者的安慰剂对照试验中,头痛是最常见的不良药物反应,在接受罗米司亭 35%的患者里,头痛通常是轻度或中度严重程度。在ITP接受romiplostim 治疗的年龄> 1年的儿科患者中,两项随机试验中发生率> 25%的不良反应为:挫伤、上呼吸道感染、和口咽部疼痛。其他不良反应可见发热、腹泻、皮疹、和上腹痛等。

  由于罗米司亭给药可增加骨髓内发展或网硬蛋白纤维形成进展的风险,当出现类似这种的风险时,罗米司亭需要提前中止。目前,罗米司亭还在67个国家获得批准,包括加拿大,澳大利亚和日本。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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