罗替尼拉罗替尼治疗NTRK融合神经系统肿瘤的临床效果如何？

　　在2021年ASCO年会上，根据NAVIGATE（NCT02576431）Ⅱ期篮子试验和SCOUT（NCT02637687）Ⅰ/Ⅱ期试验结果，研究者表示拉罗替尼 (Larotrectinib,Vitrakvi) 在NTRK融合阳性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者中显示出有效的反应和疾病控制。

　　NAVIGATE Ⅱ期试验纳入了9名12岁以及12岁以上的NTRK融合阳性晚期实体瘤患者；SCOUT Ⅰ/Ⅱ期试验入组了24名21岁以下的儿童以及年轻成人患者，这些患者患有NTRK融合阳性的晚期实体瘤或原发性CNS肿瘤。截止到2020年7月，研究者对NAVIGATE Ⅱ期试验和SCOUT Ⅰ/Ⅱ期试验中33例携带NTRK融合阳性的原发性CNS肿瘤患者进行了综合分析。其中，19例为高级别胶质瘤（HGG），8例为低级别胶质瘤（LGG），2例为神经胶质瘤，2例为神经上皮瘤，1例为CNS神经母细胞瘤和1例为小圆形蓝细胞瘤。患者的基因融合类型分别为NTRK1（n = 5；15%）、NTRK2（n = 24；73%）和NTRK3（n = 4；12%），中位年龄为8.9岁（1.3-79.0），26名患者为儿童（<18岁），45%的患者接受了2线或更多的既往全身治疗。

　　结果显示，达到最佳反应的中位时间为1.9个月（0.99-3.75），患者的ORR（客观缓解率）为30%（95% CI,16%-49%）：3例得到完全缓解，7例得到部分缓解。45%的患者（n=15）病情稳定且持续24周或更长时间；15%（n=5）的患者疾病稳定但持续不到24周，9%（n=3）的患者疾病进展。24周或更长时间的疾病控制率为73%（95% CI,54%-87%），在28名病灶可测量的患者中有23名（82%）肿瘤缩小。HGG和LGG患者的ORR分别为26%（95% CI,9%-51%）和38%（95%CI,9%-76%）。

　　中位随访12.0个月，未达到中位缓解持续时间（DOR）（95%CI,3.8–不可估计），12个月的DOR率为75%（95%CI,45-100），12个月的OS（总生存期）率为85%（95% CI,71–99）。中位随访16.5个月，患者的中位PFS（无进展生存期）为18.3个月，中位OS未达到（95%CI,16.9–NE）。

　　拉罗替尼的耐受性良好，大多数不良事件（AE）为1级和2级，39%（n=13）的患者出现3或4级AE,9%的患者出现与拉罗替尼相关的3或4级AE,包括3级中性粒细胞计数减少、γ-谷氨酰胺转移酶增加、高血糖、高基质血症和低钠血症，没有5级AE发生。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的有效率能有多高？

　　更多药品详情请访问 拉罗替尼