索拉非尼治疗可使患者无进展生存期（试验主要终点）提高

索拉非尼是一种小分子 Raf 激酶和血管内皮生长因子受体激酶（和）抑制剂。美国医疗机构了解到，它已被证明对多个靶点（干细胞因子受体c-kit、P38)具有广谱作用，从而影响肿瘤血管维持和血管生成。

2005 年 12 月，FDA 批准了索拉非尼，被认为是第一个多激酶抑制剂，用于治疗晚期肾细胞癌 (RCC)。美国医疗机构介绍，一项针对晚期肾癌患者的大型随机III期临床试验证明了索拉非尼的安全性和有效性，表明索拉非尼延长了患者的无进展生存期。

2007 年 11 月，根据一项针对未接受全身治疗的晚期 HCC 患者的研究结果，索拉非尼被批准用于治疗不可切除的肝细胞癌 (HCC) 患者。与安慰剂相比，接受索拉非尼治疗的患者中位生存期和影像学提示的进展延长了近 3 个月。

2013 年 11 月，基于 III 期临床试验的阳性结果， 被列入 FDA 优先审查计划，用于治疗局部复发或放射性碘治疗 (RAI) 耐药的转移性、进行性分化的甲状腺癌 (DTC)批准用于这一新适应症。与安慰剂相比，索拉非尼治疗将无进展生存期（试验的主要终点）提高了 41% [分别为 10.8 个月和 5.8 个月，风险比为 0.587 ,95% 置信区间 (0.454~0.758), P

总体反应率：索拉非尼组为 12%，安慰剂组为 1%。虽然只有5%~15%的甲状腺癌患者对放射性碘治疗产生耐药性，但由于没有其他有效的标准治疗方案，索拉非尼已成为尤其是对放射性碘治疗耐药的DTC患者的首选。索拉非尼治疗一般耐受性良好，其安全性是可预测的。

常见的不良事件包括腹泻、皮疹/挤压、疲劳、手脚皮肤反应、脱发和恶心/呕吐。3/4 级不良事件发生率：索拉非尼为 38%，安慰剂为 28%。索拉非尼在转移性肾癌患者中诱发高血压。治疗相关的高血压不仅与抑制剂有关，而且与血管内皮生长因子单克隆抗体有关。在评估索拉非尼诱发的高血压机制的研究中，发现先前描述的血压升高的介质与血压升高的幅度没有显着相关性。