靶向白血病药物依那西替尼IDHIFA的安全性和有效性如何？

恩西地平于2017年8月1日获FDA批准上市，用于治疗IDH2突变的成人复发或难治性急性髓细胞白血病， FDA同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q, R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。恩西地平是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。如果使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，则患者可能符合恩西地平治疗的资格。

　　恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为恩西地平可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。另外在使用恩西地平的过程中还需要注意分化综合征等。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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