曲美替尼 神经纤维瘤,司美替尼治疗神经纤维瘤病

  Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)是一种常染色体显性遗传病,由肿瘤抑制基因NF1突变造成,发病率约为1/3500,其临床表现具有高度多变性,目前有很多治疗手段都被尝试用于这些肿瘤,但大多没有获得突破性进展。手术治疗常常难以完全切除瘤体,且具有较高的复发风险,因此靶向治疗被认为有良好的前景。

  德国一个医疗团队运用MEK抑制剂曲美替尼治疗颈部巨大丛状神经纤维瘤,使瘤体显著缩小,为进一步手术固定颈椎创造了良好条件,该患者为11岁女性,存在NF1基因外显子42突变,右侧颈部有巨大丛状神经纤维瘤。通过侧位X线及MRI可见肿瘤体积巨大使得颈部脊柱弯曲变形,同时导致颈部周围软组织、颈动脉及椎动脉移位。

  在取得患者及家属知情同意后,该团队给予患者口服MEK抑制剂曲美替尼治疗,同时密切观察患者的肿瘤进展情况及可能的药物副作用(包括皮疹、乏力、腹泻、发热、肺炎、葡萄膜炎、视网膜病、肝功能异常等),并在治疗前、治疗后3个月及治疗后6个月分别通过MRI对肿瘤体积进行测量并比较。结果发现曲美替尼治疗3个月肿瘤体积无明显减小,而治疗6个月后肿瘤体积减小了22%。在治疗后,患者自觉颈部、肩部活动度更大了,且除了偶尔出现鼻出血、面部皮疹外,几乎没有副作用。由于肿瘤组织显著减小,患者就能够接受颈椎的手术。经过骨科的固定、牵引等治疗,患者的运动障碍等症状得到了缓解。临床前研究及临床研究均表明MEK抑制剂司美替尼在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤方面有很好的效果.如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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