LUMOXITI能否用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病？

美国FDA宣布，批准阿斯利康公司（AstraZeneca）的鲁磨西替（moxetumomab pasudotox-tdfk）静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病（hairy cell leukemia, HCL）成人患者。这些患者已经至少接受过两种全身性治疗，其中包括嘌呤核苷类似物（purine nucleoside analog）疗法。鲁磨西替是一种靶向CD22的细胞毒素，这是治疗HCL患者的第一例细胞毒素疗法。

　　HCL是一种罕见的，生长缓慢的血癌，它是由于骨髓生成过多的B淋巴细胞而造成的。随着白血病细胞的增多，健康白细胞、血红细胞和血小板生成的数量下降。HCL可能导致严重甚至致命的健康状况，包括感染、出血和贫血。虽然很多患者最初会对疗法产生反应，但是高达40%的患者会复发，复发患者的治疗选择非常有限。

　　鲁磨西替是一种靶向CD22的重组免疫毒素（immunotoxin）。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的效力。鲁磨西替将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴细胞中表达的跨膜蛋白，它在HCL细胞表面的受体密度更高，因此是治疗这一癌症的重要靶点。在与CD22结合后，这一分子会进入细胞，被处理并且释放出毒素蛋白，它会抑制蛋白转译，从而导致细胞凋亡。鲁磨西替已经获得FDA授予的孤儿药资格，快速通道资格和优先审评资格。

　　FDA的批准是基于一项单臂，开放标签的多中心临床3期试验。总计80名HCL患者接受了鲁磨西替的治疗，他们至少接受过2种全身性疗法的治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法。这一试验的主要终点为持久的完全缓解（CR），定义为在达到完全缓解后继续维持缓解超过180天。30%参加试验的患者达到持久的CR，总缓解率（包括部分缓解和完全缓解）为75%。

　　“鲁磨西替填补了HCL患者未满足的医疗需求，他们在使用其它FDA批准的疗法后疾病继续恶化，” FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说：“美国国家癌症研究所进行的重要研究，带来了这一罕见血癌新疗法的研发和临床试验。”如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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