GLASDEGIB对急性髓系白血病的疗效如何？

格拉吉布由辉瑞公司研发，曾获得FDA认定的孤儿药资格和优先审评资格，并于2018年11月21日获FDA批准上市。该药获批与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗新确诊的75岁以上，或因其他合并症而无法接受高强度化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者。格拉吉布为口服片剂，每片含有25 mg 或者100 mg 格拉吉布,推荐剂量为每日一次，每次100 mg.

　　格拉吉布是一个Hedgehog信号通路抑制剂，格拉吉布的批准是基于关键性国际随机二期临床试验(BRIGHT 1003、NCT01546038)的表现。该试验中，115名新确诊AML患者接受了格拉吉布和LDAC的组合疗法，或者LDAC单药疗法的治疗。试验结果表明，接受格拉吉布和LDAC组合疗法的患者的中位OS为8.3个月(95% CI:4.4, 12.2)，显著高于LDAC单药组的4.3个月(95% CI: 1.9, 5.7)。这一结果表明组合疗法将患者死亡风险降低54%(HR:0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, p=0.0002)。

　　格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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