博替尼(TAK-788)是一种治疗罕见EGFR突变肺癌的新药？

莫博替尼（TAK-788）是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。莫博替尼是由武田公司生产，在2020年4月时，便获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者。同年10月，莫博替尼在中国被药品审评中心（CDE）指定为突破性治疗产品，申请的适应症为：治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

　　2021年1月28日，武田公司宣布，其口服靶向药物莫博替尼治疗先前接受过铂类化疗的EGFR外显子20插入阳性转移性NSCLC患者，在1/2期试验中表现出临床意义，获得了积极的试验结果。

　　“结果表明，莫博替尼在先前接受过铂类疗法的EGFR外显子20插入突变转移性NSCLC患者中显示出了临床上有意义的反应，并且反应持续时间显著，” Dana-Farber癌症研究所医学博士说。“这些数据很有希望，并为莫博替尼作为EGFR 外显子20插入突变转移性NSCLC患者的潜在口服治疗提供了进一步的证据，因为这些患者急需靶向治疗方案。”

　　莫博替尼涉及的试验是一项1/2期的临床试验，旨在评估口服莫博替尼在非小细胞肺癌患者中的安全性，药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括1期剂量递增试验，将莫博替尼评估为单一疗法并与化学疗法结合使用；以及2期扩展试验，其中包括7个不同的队列以及一个扩展队列，以研究莫博替尼在各种试验人群中的抗肿瘤活性。所有患者接受莫博替尼 160mg 每天一次治疗。试验结果显示出，在114名患者中，根据IRC确认的客观缓解率为28%；中位缓解持续时间（mDoR）为17.5个月；中位无进展生存期（mPFS）为7.3个月；疾病控制率（DCR）为78%。

　　在安全性方面，最常见的不良反应是腹泻（90％），皮疹（45％），甲沟炎（34％），恶心（32％），食欲下降（32％），皮肤干燥（30％）和呕吐（30％）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(TAK-788)可针对非小细胞肺癌的特定突变？

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