Nocinazena治疗5q脊肌萎缩症有什么效果？

　　诺西那生纳注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。

　　5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。

　　诺西那生纳注射液获得国家药品监督管理局批准，是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证实了诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。NURTURE研究数据显示，更早接受治疗将使SMA症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

　　2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，该目录的推出旨在支持罕见病的诊断和治疗。

　　2018年7月，国家药品监督管理局宣布对在监管体系完善的国家和地区拥有临床研究数据的创新药物可实施优先审评审批程序。

　　2018年9月，诺西那生纳注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信！

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