艾曲泼帕治疗血小板减少,促血小板生成素和艾曲波帕

  美国FDA批准葛兰素史克公司的艾曲波帕eltrombopag(Promacta)上市,用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。欧盟委员会批准Revolade(艾曲波帕片)为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中,免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效,患者也不适合做造血干细胞的移植。

  SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血,其中有一些病例非常严重。SAA的具体发病机制仍然不详,但大部分SAA病例都被认为是自身免疫攻击了自身骨髓里的造血干细胞而导致。因此,SAA病人总是有很大风险被感染或出血,危及生命。

  SAA的治疗目标主要是提高血液中健康细胞的含量。现有的推荐治疗包括IST或造血干细胞移植。IST治疗的病人中,有1/4到1/3对治疗没有反应,有效的患者中约30%-40%会发生复发,症状再次出现。初始IST治疗无效的患者中,约40%在诊断后的五年内死于感染或出血。

  一项关键开放标签Ⅱ期临床试验(ELT112523)和两项支持性Ⅱ期临床试验(ELT116826 和ELT116643)。在关键试验中,IST治疗无效的SSA患者接受艾曲波帕治疗后,约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中,最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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