他替瑞林治疗脊髓小脑变性的临床疗效和给药方法？

　　脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。他替瑞林，一种合成的促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，由日本Tanabe Seiyaku 公司研发，2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，其商品名为Ceredist。

　　存在于脑内的促甲状腺素释放激素(TRH)，与其他神经递质或调质共定位，发挥神经递质或神经调质的功能。[ii]所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调(SCA)的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。

　　他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物，对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍，作用持续时间比TRH长8倍，而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。

　　在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001)，而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。

　　他替瑞林为口服片剂，成人一日2次早晚饭后服用，每次5mg。需要特别注意的是，对于肾功能受损者禁用此药物。此外，该药物的不良反应主要是消化系统的问题，包括恶心、呕吐和胃部不适等，如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生，切勿自行继续用药。由于该药物在日本为处方药，目前并未在国内上市。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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