CFDA批准拜耳口服多激酶抑制剂索拉非尼多靶点激酶抑制剂

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤。在全球范围内，每年有超过 21.30,000 例新发甲状腺癌病例，每年约有 3.50,000 人死于甲状腺癌。乳头状、滤泡状（包括 Hü 细胞）和低分化甲状腺癌被归类为“分化型甲状腺癌”，约占所有甲状腺癌的 94%。

2017年，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准拜耳的口服多激酶抑制剂索拉非尼（商品名）用于治疗局部复发或转移性进行性放射性碘难治性（RAI）分化型甲状腺癌（DTC）。国家食品药品监督管理总局优先审查索拉非尼的批准，理由是它比现有疗法具有显着的治疗优势。索拉非尼是首个获得 CFDA 批准的治疗此类甲状腺癌患者的药物。

索拉非尼是一种多靶点激酶抑制剂，可抑制肿瘤细胞靶位点的 CRAF、BRAF、c-Kit、FLT-3 和肿瘤血管靶点的 CRAF，-2、-3、-β。RAF 激酶是丝氨酸/苏氨酸激酶，而 c-Kit、FLT-3、-2、-3、-β 是酪氨酸激酶，它们作用于肿瘤细胞信号通路、血管生成和细胞凋亡。

体外实验表明，索拉非尼可抑制肿瘤细胞增殖和抗血管生成；体内实验表明，它可以抑制多种人癌移植裸鼠模型中的肿瘤生长，例如人肝细胞癌和肾细胞癌。和血管生成。

索拉非尼在中国获批用于甲状腺癌适应症，基于全球 III 期数据（索拉非尼用于放射性碘治疗难治的局部晚期或转移性甲状腺癌患者的研究），显示其与安慰剂相当。剂量比较，索拉非尼显着延长了中位 PFS 为 10.8 个月的患者的无进展生存期 (PFS)，而接受安慰剂 moon 的患者为 5.8 个月。结果意味着，与接受安慰剂的患者相比，接受索拉非尼治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了 41%。

CFDA批准索拉非尼用于治疗分化型甲状腺癌是一个重要的里程碑。索拉非尼此前已在中国获批用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者。这次是分化型甲状腺癌的第三个适应症。甲状腺癌的批准再次解决了严重的医疗需求。这意味着，对于中国患者来说，这种难治性甲状腺癌的新治疗方案将在此后出现。