多吉美：索拉菲尼对晚期硬纤维瘤的治疗作用(图)

多吉美（索拉非尼）是一种用于肝、肾和甲状腺癌患者的口服抗癌药，目前在全球100多个国家获得批准。体外试验表明，它具有抑制肿瘤细胞增殖和抗血管生成的作用。索拉非尼抑制肿瘤细胞靶位点 CRAF、BRAF、c-Kit、FLT-3 和肿瘤血管靶位点 CRAF、-2、-3、-β。RAF 激酶是丝氨酸/苏氨酸激酶，而 c-Kit、FLT-3、-2、-3、-β 是作用于肿瘤细胞信号通路、血管生成和细胞凋亡的酪氨酸激酶。体内实验表明，在人类肝细胞癌和肾细胞癌等各种人类癌症异种移植裸鼠模型中，肿瘤生长和血管生成均受到抑制。

硬纤维瘤，也称为浸润性肌瘤，是一种结缔组织肿瘤，在美国估计年发病率为 1000 人，患病率可能更高。硬纤维瘤通常发生在 20 多岁和 30 多岁的年轻人身上。大多数肿瘤是散发的（>90%）并含有突变；一些肿瘤与生殖系 APC 突变和加德纳综合征有关。

一项试验调查了索拉非尼在治疗晚期硬纤维瘤中的作用。研究小组随机分配了 87 名硬纤维瘤患者。小组成员的中位年龄为 37 岁，与自然史统计数据一致。在这项双盲、安慰剂对照的 3 期试验中，患者被随机分配（以 2:1 的比例）接受索拉非尼（每日起始剂量）或安慰剂。在基线时每 8 周通过计算机断层扫描 (CT) 或 MRI 对硬纤维瘤进行成像。在研究进展过程中，患者被告知他们接受的是索拉非尼还是安慰剂，如果接受安慰剂的患者符合试验标准并同意转入实验组，则他们有资格转入索拉非尼组。试验方案允许剂量中断（最多 28 天）和一次剂量减少。

经过27.2个月的随访，研究人员继续记录每位患者的数据，尤其是无进展生存期的统计分析。索拉非尼组的 2 年无进展生存率为 81%，安慰剂组为 36%。在换臂之前，索拉非尼组的客观缓解率为 33%，安慰剂组为 20%。索拉非尼组达到客观反应的中位时间为 9.6 个月，安慰剂组为 13.3 个月。在接受索拉非尼治疗的患者中，最常报告的不良事件是 1 级或 2 级皮疹（73%）、疲劳（67%）、高血压（55%）和腹泻（51%）。在探索性成像分析中，以 11 名患者为训练组，分析了 167 次 MRI 扫描的肿瘤大小变化，并将该值与总肿瘤体积和 T2 加权信号强度的变化进行比较。结果表明，服用索拉非尼对肿瘤有较好的稳定作用。

在一项为期两年的研究中，索拉非尼显着延长了进展性、难治性或复发性硬纤维瘤患者的无进展生存期。索拉非尼为国内外硬纤维瘤患者提供了一种新的治疗思路。如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩大阅读：索拉非尼/多吉美治疗晚期肝癌患者的临床疗效如何？