Gamifant是针对噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者的一种新的靶向疗法？

　　2018年，依帕伐单抗获得FDA批准，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。根据Sobi公司早前新闻稿描述，依帕伐单抗是FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。依帕伐单抗是一款与干扰素γ（IFNγ）结合的单克隆抗体。从作用机理来看，它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。IFN-γ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子，INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。

　　在临床疗效方面，根据今年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究，依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果，研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

　　该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗；26例患者完成了研究。结果显示，在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（加上7例未经治患者，n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这显著高于预设的零假设40%；两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植（HSCT）；在最后一次观察中，两组分别有74%、71%的患者仍存活。

根据Sobi公司早前新闻稿，依帕伐单抗代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。在该药获得批准以前，接受造血干细胞移植之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗，临床上尚未有一款药物能够特异性打击这一靶点。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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