SCEMBLIXASCIMINIB使慢性髓系白血病患者生存时间翻倍?

慢性髓系白血病(CML)是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤,虽然在过去的几十年里,慢性髓系白血病的治疗已经取得了显著进展,但是临床数据显示,许多接受两种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者都可能出现耐药或对治疗不耐受,而目前尚未有指南明确慢性髓系白血病的三线治疗标准,慢性髓系白血病的进展风险仍然很高,需要更有效的三线药物治疗。

  近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Scemblix(asciminib,ABL001),用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

  Scemblix是美国FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋(myristoyl pocket)结合的CML疗法,为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示,Scemblix与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比,在24周几乎让患者主要分子学反应率(MMR)翻倍;而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一(7%比25%)。

  Scemblix是一种针对ABL1的变构抑制剂,它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合,抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同,因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。此前,美国FDA已授予Scemblix快速通道资格(FTD)。2021年2月,FDA授予Scemblix 2个突破性药物资格(BTD):(1)用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者;(2)用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

  慢性髓性白血病(CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,占成人白血病的15%。目前以伊马替尼为代表的TKI已取代造血干细胞移植成为慢性髓性白血病患者首选一线方案。一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼作为一线治疗药物使慢性髓性白血病患者的10年生存率达85%~90%,尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI一线治疗慢性髓性白血病能够获得更快更深的分子学反应,逐步成为慢性髓性白血病患者的一线治疗方案之一。三代TKI普纳替尼已获得FDA批准用于既往TKI治疗耐药或不耐受患者的治疗,尤其是合并T315I突变的患者。

  目前愈来愈多的临床研究数据表明,TKI治疗获得持续的深度分子学反应(DMR)超过2年的患者,部分能够获得长期的无治疗缓解(treatment free remission, TFR),即功能性治愈。对于二线治疗进展的慢性髓性白血病患者,多采用二代、三代TKI治疗,但临床效果并不佳。此次Scemblix的获批为二线治疗失败的患者带来了新的治疗选择,进一步延长了慢性髓性白血病患者的生存期。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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