基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的生长和扩散替尼治疗

欧盟委员会已批准 用于治疗胆管癌。早在2020年4月，派米替尼就已获美国FDA批准用于治疗无法手术切除的局部晚期、既往治疗、融合或重排现象。或转移性胆管癌患者。派米替尼也于 2021 年 3 月获得日本厚生省的批准。派米替尼是第一个也是唯一一个获得欧盟、美国和日本批准的治疗胆管癌的靶向抑制剂。欧盟的这一批准是一个重要的里程碑。这是十多年来欧盟首次针对胆管癌融合或重排患者提出新的治疗方案。 还将推出 用于进一步研发，

派米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶口服抑制剂，用于治疗难治性或复发性、融合现象以及接受至少一种全身治疗后无法手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。的活性药物成分是2/3的小分子抑制剂。研究发现基因融合重排可促进胆管癌肿瘤的发生和发展，融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。派米替尼针对胆管癌患者，阻断向癌细胞发送信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞来抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

派米替尼的相继获批是基于这项-202临床研究，主要评估派米替尼的有效性和安全性。检测结果数据：在融合或重排患者中，中位随访15个月，治疗的总缓解率（ORR）为36%，中位缓解持续时间（DoR）为7. 49个月，疾病控制率为88.2%。另两组未携带基因融合或重排的患者无明显效果。可见，主要针对有基因融合或重排的胆管癌患者，具有良好的疗效。

不良反应：上述研究中，58.2%的患者出现高磷血症，≥30%的患者出现脱发、腹泻、乏力、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口腔干燥等其他症状和其他不良反应。上述不良反应是轻度可控的。此外，≥10%的患者有≥3级低磷血症的不良反应。如有需要，请咨询康必星海外医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！