去纤蛋白可用于治疗HSCT后患有肝性HSOS并伴有肾功能不全或肺功能不全的成人和儿童患者。

  肝窦阻塞综合征(HSOS)是造血干细胞移植(HSCT)患者早期最常见的并发症,据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%(0~62%),HSOS可能伴有多器官功能衰竭,发病100 d时病死率可超过80%。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物,是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物,在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。现概括性描述去纤苷在HSCT后HSOS中的临床应用,简述去纤苷的药理作用、药效和安全性、用药剂量、治疗等方面的研究进展。

  HSOS常在HSCT后3周内发生,主要临床特征包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体质量迅速增加、体液潴留,公认的诊断标准为Baltimore标准和改良的Seattle标准。2016年欧洲血液和骨髓移植学会修订了HSOS的诊断标准,增加了疾病分型(典型表现或晚发疾病)和严重程度分级(轻度、中度、重度或非常严重)。

  HSOS的病理生理学复杂,对肝窦内皮细胞的直接毒性作用是其主要机制。损伤的初始组织学改变包括内皮细胞下区扩张、红细胞外渗、纤维蛋白沉积、小静脉壁内凝血因子Ⅷ/血管性血友病因子(von willebrand factor,vWF)(VIII/vWF因子)表达。这些初始改变导致周围肝细胞坏死,进而引发细胞外基质沉积、星状细胞增多、肝窦纤维化,最终可导致肝细胞坏死和肝衰竭。

  传统上,HSOS的治疗多采用对症支持治疗以及组织纤溶酶原激活剂(tissue plasminogen activator,tPA)和肝素,但是疗效有限,并可增加清髓药物毒性。2016年3月,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准去纤苷(Jazz Pharmaceuticals,Inc.Palo Alto,CA 94304,US)用于治疗成人和儿童HSCT后伴有肾功能障碍或肺功能不全的肝脏HSOS患者,并被英国血液学标准委员会(British Committee for Standards in Haematology,BCSH)/英国血液和骨髓移植学会(British Society for Blood and Marrow Transplantation,BSBMT)(BCSH/BSBMT)制定的HSOS临床管理指南推荐用于预防和治疗HSOS。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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