靶向药物伊维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病效果如何？

FDA确定急性髓性白血病的靶向药物目前可用于IDH1和IDH2突变疾病的批准疗法。华盛顿 - 美国食品药品管理局批准了依维替尼用于治疗患有IDH1突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人。“依维替尼是一种靶向治疗，可以满足患有IDH1突变的复发或难治性AML患者的未满足需求，”FDA肿瘤中心主任医学博士Richard Pazdur在一份声明中说。“使用依维替尼可以使一些患者完全缓解，并减少对红细胞和血小板输注的需求。”导致批准的研究结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。单臂I期试验评估了174例IDH1阳性复发或难治性AML 患者的依维替尼 。中位随访时间为8.3个月，完全缓解（CR）或部分血液学恢复的CR率为32.8％。

　　患者还能够通过药物实现输血独立。在治疗开始时依赖红细胞或血小板输注（或两者）的110名患者中，37％达到输血独立 - 56天或更长时间没有输血 - 并且这些患者中发现的感染并发症较少。在ASCO会议之前的一次采访中，来自休斯敦MD安德森癌症中心的研究调查员Courtney DiNardo告诉MedPage Today,她已经看到了对这种药物的“惊喜”反应，并引用了她在研究中接受治疗的两名患者的持久反应。

　　依维替尼是同类药物中的第一种药物，批准附带诊断 - 实时IDH1检测 - 用于检测IDH1基因中的特定突变，其存在于约6％-10％的AML患者中。继去年类似的I期数据后，FDA批准口服IDH2抑制剂enasidenib（Idhifa）用于IDH2突变的复发或难治性AML患者，约占9％-13％。与依维替尼相关的常见不良事件包括疲劳，白细胞计数增加，关节痛，腹泻，呼吸困难，手臂或腿部肿胀，恶心，口腔粘膜炎和心律不齐（QT延长）等。母乳喂养的母亲不应该服用这种药物，因为它可能对新生儿造成伤害。由于分化综合征的风险增加，该药物被批准带有盒装警告，这可能危及生命。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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