AvatinibAYVAKIT是胃肠道间质瘤患者的靶向治疗?

FDA批准Blueprint Medicines Corporation的阿伐普替尼(avapritinib)用于治疗含有血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变的成人不可切除或转移的胃肠道间质瘤(GIST),该批准包括GIST最常见的外显子18突变PDGFRA D842V.阿伐普替尼是一种激酶抑制剂。FDA授予该药突破性治疗方案、快速通道和孤儿药指定。

  GIST的标准疗法对携带PDGFRA外显子18突变的GIST无效。阿伐普替尼是第一种专门批准用于携带这种突变的GIST的药物,临床试验显示,使用这种靶向药物后,85%的患者肿瘤缩小,有很高的缓解率。

  GIST产生于胃肠道壁上的特殊神经细胞。一个细胞DNA中的一个或多个突变可能导致GIST的发生。一半以上的GIST从胃部开始,其他的大部分开始于小肠,但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。PDGFRA的激活突变与GIST的发展有关,GIST病例中约有10%涉及该基因的突变。

  FDA根据43例GIST患者PDGFRA外显子18突变的临床试验结果批准了阿伐普替尼,其中38例PDGFRA D842V突变。患者每天接受AYVAKIT 300毫克或400毫克口服,直到病情进展或受不了毒性。建议剂量为300毫克,每天一次。该试验测量了多少患者在治疗过程中经历了肿瘤完全或部分缩小(总有效率)。对于PDGFRA外显子18突变的患者,总有效率为84%,7%有完全应答,77%有部分应答。对于PDGFRA D842V突变的亚组患者,总有效率为89%,8%有完全应答,82%有部分应答。虽然未达到应答的中位持续时间,但61%的外显子18突变应答患者的应答持续时间为6个月或更长(31%的持续应答患者的随访时间少于6个月)。

  服用阿伐普替尼的患者常见的副作用是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿伐普替尼可导致颅内出血,在这种情况下,应减少剂量或停止用药。阿伐普替尼还可能影响中枢神经系统,包括认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、言语障碍和幻觉。如果发生这种情况,根据严重程度可以撤药,在副作用改善或停止后以相同或减少剂量恢复给药。

  医护人员应告知孕妇,阿伐普替尼可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。此外,FDA建议在使用阿伐普替尼治疗期间和停药6周内进行有效避孕。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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