美国FDA扩大瑞戈非尼治疗肝癌药物，可阻断多种促进肿瘤生长的酶

2017 年 4 月 28 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了瑞戈非尼（商品名）的适应症，使其可用于接受索拉非尼治疗的肝细胞癌 (HCC) 患者。这是十年来第一个获得 FDA 批准的治疗肝癌的药物。 “肝癌的治疗选择是有限的，”FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任博士说。对于不再对初始索拉非尼治疗产生反应的 HCC 患者，继续使用 FDA 批准的方案治疗是一个挑战。一次”。

瑞戈非尼是一种激酶抑制剂，可阻断多种促进肿瘤生长的酶，包括血管上皮生长因子通路，此前已获得 FDA 批准用于治疗转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤。瑞格非尼治疗HCC的适应症也获得孤儿药认定。

重要的测试数据

一项多中心 III 期随机、双盲、安慰剂对照试验（研究）招募了 573 名在索拉非尼治疗期间疾病进展的 HCC 患者。患者以 2:1 的比例随机接受瑞戈非尼（160 mg/d）+最佳支持治疗（治疗组）或安慰剂+最佳支持治疗（安慰剂组），连续 3 周，连续 28 周。日周期。

结果显示，治疗组的中位治疗时间为3.6个月，安慰剂组为1.9个月。治疗组和安慰剂组的中位总生存期（OS）分别为 10.6 个月和 7.8 个月，治疗组的死亡风险显着降低[风险比（HR）： 0.62，P<0.001]。治疗组的中位无进展生存期 (PFS) 也显着延长：3.2 个月对比 1.5 个月（HR：0.44，P<0. 001）.

治疗组疾病控制率显着高于安慰剂组：65.2% vs. 36.1%（P<0.001）. 治疗组和安慰剂组的总缓解率为 10.6% vs. 4.1%（P=0.005）。

治疗组的安全性和耐受性与瑞戈非尼的已知数据基本一致。

副作用和安全性

瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（胃肠道和腹痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发音困难、高胆红素血症、发烧、口腔黏膜炎症、体重减轻、皮疹和恶心.

瑞戈非尼还与以下严重事件的风险相关：肝损伤、感染、出血、胃肠道穿孔、皮肤损伤、高血压、心肌缺血和心肌梗塞、短暂性脑水肿（可逆性后白质脑病综合征）和损伤修复并发症。

孕妇或哺乳期妇女不应服用瑞戈非尼，因为它可能会损害胎儿和新生儿的发育。服用瑞戈非尼的人应在服药期间和最后一次服药后的两个月内采取有效避孕措施。