罗替尼拉罗替尼作为NTRK基因融合的靶向药物是否安全有效？

NTRK是特殊的融合基因位点，可见于多种儿童和成人实体瘤。拉罗替尼作为一种具有高度选择性及中枢神经系统（CNS）活性的NTRK基因融合抑制剂，在婴幼儿纤维肉瘤、NTRK重排的梭形细胞肿瘤等儿童实体瘤表现出快速和持久的疗效。拉罗替尼已在40多个国家获批用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者，近日，拉罗替尼已正式在中国获批上市。2021年SIOP更新的拉罗替尼Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据显示，拉罗替尼在儿童肿瘤治疗中客观缓解率可达到88%，三年无进展生存期率为60%，三年总生存期率则高达97%。同时，拉罗替尼具有良好的用药安全性，与拉罗替尼相关的CNS不良反应主要为1/2级，未发现新的安全性或不可预期的安全性问题。

　　中山大学附属肿瘤医院（以下简称中肿）有10例儿童肿瘤患者参与了拉罗替尼的全球研究，是全球入组儿童患者多的中心之一。10例患儿中，3例为婴儿型纤维肉瘤（1例获完全缓解，2例获部分缓解），6例为NTRK重排的梭形细胞肿瘤（大部分获得部分缓解或疾病稳定），另有1例是高级别神经胶质瘤。虽然婴儿型纤维肉瘤患者NTRK基因融合比例为90%，是拉罗替尼治疗首要关注的瘤种，但临床实践中发现对于一些难治的、复发的、无其他明确特异性突变的儿童软组织肉瘤患者，若存在NTRK基因融合阳性，也会从拉罗替尼治疗中获益。未来真实世界研究应囊括更多类型儿童实体瘤患者，进一步探索并扩大拉罗替尼治疗的获益人群。

　　目前，我国已高度重视肿瘤的精准诊疗，加强了对肿瘤临床研究和新药研发的财政和政策支持。希望在相关政府部门、医疗单位、药企、检测机构等共同努力和支持下，更多儿童肿瘤患者从精准诊疗中获益。

　　拉罗替尼作为NTRK基因融合抑制剂，在多瘤种中均获得显着疗效，使“广谱抗癌”照进现实。拉罗替尼开启了肿瘤治疗“只看靶点，不论瘤种”的治疗理念，相信未来会有更多药物问世，为肿瘤患者再添福音。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：广谱抗癌药拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的治疗优点和治疗效果

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